第175章 華夏首例基因治療藥

昆市第一人民醫院，兒科病房。

由於所有的靜脈藥，如皮下注類藥，注類藥等，都需要在醫院進行臨牀試驗，住院的時間通常爲1-3天。

當然，治療的間期也就是非用藥時間，患者可以在家休息。

所以曹在得到基因藥研製功的消息後，第一時間就帶著兒子小偉趕到了三清藥業的定點合作醫院，正式開展臨牀實驗。

眼睜睜看著一針頭扎進兒子小偉的靜脈管中，曹臉上神變得張起來。

畢竟是第一次使用基因藥，雖然實驗非常功，但他心裡依然有些忐忑不安。

據計劃，要將ZFN送，每次注都能覆蓋一定範圍的細胞。細胞接基因組編輯，其中的病竈基因將獲得修復。

不過由於Menkes病變基因在多都有表達，所以不太可能單次注就讓治療範圍覆蓋全所有的細胞。

理論上，患者還需要以數月一次的頻率，定期進行注。

雖然持續時間比較長，但患者不需要每次都住院，只要在門診打個針就行，對大部分患者而言，這幾乎不會產生什麼負擔。

等到的幹細胞都接了基因編輯而被治癒，那麼它製造出的新細胞也都是健康的細胞了，患者就算徹底治好了。

半個小時後，注完，曹看著兒子沒有什麼異常表現，頓時放下心來。

患兒需要在病房呆幾天，以觀察的療效。

第三天，醫生看著檢查報告，滿意地點點頭：“患兒檢查一切正常，實驗室檢查清銅以及銅藍蛋白也已恢復正常水平。接下來你記得要三個月一次定期注，以觀後效。”

曹握雙拳，心中激不已，看看睡得正香的兒子，忍不住老淚縱橫。

一切的付出和努力，終於有了回報。

兒子，終於救下來了。

這個病癥的典型患者一般都會在3歲以死亡，只有部分輕癥才能生存到20歲，就這樣也改變不了最終夭折的命運。

他這兩年來拼命追趕，與死神競跑，總算趕在死神前面將兒子從生死線上救了回來。

再也不用擔心兒子活不過3歲了。

醫生走後，他趕將這個好消息分在了羣裡。

病友羣裡頓時一片歡呼。

“太好了，我們的孩子都有救了。”

“小偉的樣子看起來蠻好的，看來是真的好了。”

“謝謝曹大哥，這一切多虧了你，要不是你到奔走，付出了這麼多，也不會有孩子們的今天。”

“謝謝曹兄弟。”

“也要謝謝三清，要不是他們願意出援手，我們還不知道什麼時候能看到基因藥的問世。”

“幸好國有這麼一家高科技藥企，能夠研發出基因藥這種高科技產品，這都是因爲國家的強大，纔會有各行各業的崛起啊。”

“是啊，我還記得以前我們生病了都要用進口藥，國產藥效果不好，現在我去醫院看病，一些日常藥，醫生都給我推薦三清了，說比進口藥效果都好，然後還便宜。”

“國產藥崛起了，纔有現在的基因藥啊，我現在真的比以往任何時候都國，爲我生在華夏而到驕傲自豪。”

“哈哈，那肯定是了，這個病國外可沒得治吧，只有國纔有基因藥，這一點老外都得羨慕咱們呢。”

“什麼時候正式開始臨牀啊，我們都等不及了。”

“哎，等一下，我收到龍圖的通知了，好像是臨牀實驗正式開啓了，快去報名吧。”

“這麼快，我馬上就去。”

病友們速點進APP，果然‘臨牀實驗申請’這個功能已經能用了。

他們填寫一些相關資料，再簽名上傳，很快就提了申請。

人數不多，只有60人，因此很快就都通過了。

由於Menkes這個病癥太罕見了，國只有這麼點人，所以三清在申請臨牀實驗的時候，直接把臨牀一期和二期放在一起了，至於臨牀三期，可能要去國外找一些患者來參加了。

估計等到上市，全球也就剩下幾百名患者，這麼小的市場，怪不得沒有其他藥企願意做。

也就是三清，要把整個罕見病合併起來，作爲單基因傳病癥來進行統一研究，才願意在這麼冷門的病癥上投。

否則，估計只有曹自己一個人孤軍戰，自力更生了。

就算他最終有了果，可能也是好幾年以後的事了。

小偉到時候是否還在人世，還是兩說。

所以，沒有人比這些患兒家屬們更懂得基因藥的難，也沒有人比他們對三清更激涕零。

就算是癌癥，有一些患者還是能經過治療活下來的，而阿爾茨海默癥，患者都是老人，死亡的機率也不高。

只有罕見癥患者，都是嬰兒，大都無藥可醫，往往活不過五歲就早早夭折，在父母的生命中留下巨大的創傷和悲痛。

從這一點上來說，三清藥業的這番舉，就是罕見病患者的再生父母。

家屬們心中不論有多麼激，都毫不爲過。

他們幾乎都恨不得給衛康製作一個長生牌坊，日夜叩拜了。

三清很快又召開了新聞發佈會，宣告了國第一例基因治療藥的問世。

消息一發布，們都震驚了，立即激萬分地撰寫新聞報道，全網發佈。

這可是大新聞！

基因治療啊！這不是科幻小說中才有的東西嗎？竟然走現實了。

不論多嚴肅的，這一刻都震驚附，個個語出驚人，恨不得驚全國網友的眼球，怎麼誇張怎麼來。

“震驚！三清功研發基因治療藥，攻克Menkes罕見癥！”

“震驚！華夏將進基因編輯時代！”

“震驚！科幻照現實，從基因治療到基因進化，我們還需要多久？”

“淺談基因編輯時代的未來醫療！”

“改變人類的十大科技，基因編輯技的前世今生！”

們還翻出一年前曹的舊新聞，對他以及其他Menkes家屬進行了一次深採訪，做了一場基因編輯藥的專題節目。

網友們之前還被三清的SMA基因藥震驚得沒回過神，眼下兩個月過去，又被震驚了一番。

眼看著三清這研究果一個接一個地往外蹦，網友們激得都有些麻木了。

“三清牛！衛總太給力了。”

“雖然Menkes這種病沒幾個患者，但對病人和家屬來說，卻是極爲痛苦，多虧了有三清，願意耗費力去攻克這種病，又一次拯救了數十名患者。”

“這是何等的奇蹟，何等的偉大，我真是太了。”

“那個爲兒子自制藥的曹也讓人，這世上果然不怕有難事，就怕有心人，這樣的父親真是我輩楷模。”

“三清這基因藥怎麼研發得這麼快，就跟母下蛋一樣，我已經麻木了，除了鼓掌，啥也說不出來了。”

“+1，我的心毫無波，只覺到理所當然。”

當這個新聞傳播到海外之時，全球數百名Menkes患者，都激萬分，彷彿抓住了最後一救命稻草。

抱歉，標題有錯誤，應該是首例基因編輯藥。基因治療的話應該是第二款了。

(本章完)

章節報錯