海市，華山醫院神經科。

“篤篤篤！”鄭佳敏定了定神，帶著兒敲門而。

“是你啊，甜甜的藥吃完了？”裡面的醫生認識，當即笑著打了個招呼。

“嗯，劉醫生您好，”鄭佳敏點點頭，將手上的病例遞過去，臉上出笑容。

“今天是您值班啊，這是孩子的病例，麻煩您再開一個療程的藥。”

說話間，坐在椅子上，將兒抱在上。

這是一個6歲左右的孩，扎著兩個小辮子，正好奇地東張西。

劉醫生一邊看著檢查報告，一邊問道：“孩子最近病有所緩解嗎？發作頻率怎麼樣？還發燒嗎？”

鄭佳敏回憶著孩子的況，緩緩說道：“還可以，這幾年病已經有所緩解了，除了發燒的時候要格外注意，其他時候都正常的。”

“目前大概是每個月會發作個一兩次，一般來說不是很嚴重，打一針安定就能緩過來。比起四年前剛發作那會，已經好太多了。”

劉醫生點點頭：“這個嬰兒難治癲癇啊，確實很麻煩，平時千萬不能有毫鬆懈，萬一發作嚴重的話，要及時送ICU搶救。”

“嗯嗯，我知道的，平時我都注意著，不能給孩子吃撐，也不能讓過於興，要好好睡覺，不能便。巧克力，咖啡，什麼的，都不能給吃，否則就完蛋了。”

鄭佳敏認真地回答道：“除了這個，我平時有空就會在網上看看資料，這個什麼Dravet綜合癥，我都記得呢，據說目前沒有特效藥，只能吃一些藥緩解癥狀，減緩發作頻率，治癒不了。”

“時間久了，這些藥還會出現耐藥，所以我給吃藥小心著呢，不求有功但求無過，不追求徹底不發作，一個月發作一兩次的頻率也能接的。”

說到這裡，突然想起來什麼似的，滿懷期待地問道：“上次我託您打聽的那個咪達唑侖鼻噴霧劑，現在引進國了嗎？”

劉醫生扶了扶眼鏡，沉道：“咪達唑侖啊，我記得是7年前就在國外上市了，屬於市場上第一個能以鼻噴方式中止癲癇狀態的藥，這兩年好像有消息說要進國，風聲一時搞得很大，但是最近據說已經放棄了。”

“啊？爲什麼？”鄭佳敏一臉急切地問道。

劉醫生解釋道：“原因是這樣的，這個藥在國外獲批了孤兒藥資格，但是它的適應癥爲癲癇持續狀態或連續多次發作，而非Dravet綜合癥，所以不符合國的121種罕見病。”

“你也知道，癲癇是一種普遍的神經系統疾病，不屬於罕見病，所以這個藥就沒辦法按照罕見病治療藥的標準引進國，也無法國家的快速引進，免臨牀上市等一系列優惠政策。”

“如果這個藥要按照癲癇用藥引進國，就還需要再做臨牀試驗，投激增，企業沒辦法承擔，所以就放棄了。”

“怎麼會這樣？”鄭佳敏臉上又是傷心，又是失。

本來對這個藥很期待，以爲引進國已經是板上釘釘的事，想著上市以後起碼算一種對癥藥，能夠極大緩解兒的病。

萬萬沒想到，竟然會是這樣一種結果。

不過對藥企也沒什麼埋怨，能夠理解人家想要賺錢的心思。

既然研發出一款新藥，肯定是要按照病人最多的病癥註冊，這樣才能賣出更多的藥，不可能反而按照孤兒藥這種罕見病註冊。

可這樣一來，就沒辦法罕見病的各種便利政策，省去臨牀試驗的本了。

只能說有得必有失，各有各的難。

“唉，要是國也有能夠對癥的藥就好了，就不用苦苦尋覓進口藥而不得。”

這樣的想法在腦海中浮現，不沮喪不已：“罕見病還是重視得不夠，國只有三清在做這方面的仿製藥，可三清一家也做不過來。”

“我再給你開兩盒氯佔吧。”劉醫生開口道。

鄭佳敏回過神來，點點頭。

劉醫生斟酌著問道：“還是三清的藥嗎？最近也有幾家國產廠家在做氯佔仿製藥，藥效都不錯，價格更便宜，價比很高……”

鄭佳敏打斷他，語氣堅定地說道：“沒事，就開三清的氯佔吧，它家藥效果好，孩子吃慣了，別家的藥我不放心。”

劉醫生笑了笑，沒再說話，刷刷開好了藥。

鄭佳敏帶著兒取了藥，打了個車回家。

坐在車上，看著窗外悉的街景，忽然悲從中來，鼻頭一酸，兩行熱淚從眼角流了下來。

從兒第一次癲癇發作到現在，已經五年了，清楚地記得，那是一個週六的早晨，丈夫抱著孩子，從窗外照進來，把房間烘得很暖和。

孩子可能是熱到了，雙手不控制地舉了起來，眼神變得呆滯，眼睛也開始往一邊傾斜，大聲喊也沒有反應。

這次癲癇持續了15分鐘，他們一開始還手足無措，不知道該怎麼辦。

眼見兒紅的脣慢慢地開始變紫，又變得灰白，始終沒有緩解，才驚慌著打車去了醫院，住進了ICU。

出院一週後，兒再次因爲發熱搐被送進醫院，這次確診了Dravet綜合癥，一種SCN1A基因突變導致的兒罕見病。

他們夫妻倆能在海市這樣的一線城市定居，算是高知分子，但對於這樣的結果，也是一臉懵。

Dravet綜合癥？從未聽說過。

但基因突變導致的兒難治癲癇，他們聽懂了。

鄭佳敏至今仍然印象深刻，那天，臨下班時，接到基因公司的電話，正式確認兒的病癥，當時就覺得口一陣發悶，不上氣來，整個人都不行了。

因爲怕老人擔心，不敢告訴家裡人，跟丈夫兩人找了個下樓散步的藉口，在小區裡繞著走了一圈又一圈，遲遲無法接兒得了絕癥這一真相。

走了一晚上，回去的時候，經過一個小花園，看到一道從裡面鎖住的鐵門。

兩人站在鐵門前，覺得整個世界就像這個花園一樣，被鐵門徹底鎖住了，心瞬間就崩潰了，忍不住抱在一起，嚎啕大哭。

後來，足足花了半年的時間，兩人才平靜地接了現實，開始查看大量相關文獻，才發現其實沒有那麼恐怖。

患有Dravet綜合徵的孩子，嬰兒時期進出ICU的很多，還可能隨時面臨癱瘓和猝死。

2歲以後會緩解很多，危險大大降低。

但癲癇的發作沒法控制，和丈夫也不知道下一次發作會是什麼時候，會持續多長時間，可能是幾分鐘，也可能是三四十分鐘，甚至一個小時，每一次都讓他們膽戰心驚。

現在兒雖然還是ICU的常客，但兩人已經能夠坦然面對，沒那麼焦慮了。

唯一讓他們擔憂的就是，沒有特效藥，只能服用常規抗癲癇藥，不但無法治癒病，就連癲癇發作也不能控制。

從某種程度上來說，也算是一種絕癥。

所以，除了時刻關注其他的藥，爲未來做好打算，也不知道該做什麼，只能聽天由命。

這5年，對於這個小家庭來說，生活就如同一張廢紙，皺紋滿面，卻又無從說起。

癲癇猶如一個大漩渦，將其裹挾，讓的世界裡，那一扇小門，關得地，不一。

華山醫院離家比較遠，腦中思緒萬千，不知不覺中一倦意涌來，漸漸陷沉睡。

突然，嗡嗡嗡的震聲將喚醒。

一看，竟然是劉醫生的來電，當初住院的時候，記下了他的電話，問過一些病方面的事。

“喂，劉醫生，伱好，什麼事啊。”鄭佳敏強打神，語氣含混地問道。

“甜甜媽是吧，有個好消息要告訴你，Dravet綜合徵有新的基因藥了。”電話裡，劉醫生的聲音很興。

“什麼？”鄭佳敏簡直不敢相信自己的耳朵。

劉醫生也非常激，喋喋不休地解釋道。

“呵呵，我也是才知道的，三清集團新研發了一種抗癲癇的基因藥，在我們醫院剛開始臨牀試驗，但其他醫院已經有一些患者接了治療，反饋過來的療效相當好。”

“接過這種基因治療的患兒，自發癲癇發作平均減了約80%，其中一些患兒甚至徹底不再有癲癇發作了，並且這種療法對於小孩的認知鞥能力，沒有任何負面影響。”

“由於這種藥，起效方式是讓異常的神經元細胞興降低，從而恢復正常，而不是針對特定的疾病，因此對癲癇類疾病有相當的普適，同時還能夠解決患者的耐藥困擾。”

“我看到了臨牀一期，二期的實驗報告，數據顯示，所有患者的癲癇發作都得到了緩解，緩解程度非常令人驚歎。”

“這種基因治療，雖然無法徹底解決SCN1A基因突變問題，但對Dravet綜合徵來說，應該是唯一的治療方案了。”

“你家甜甜如果想參加的話，就趕來醫院報名吧。”

“太好了，我馬上來。”鄭佳敏激得聲音都抖了。

三清集團的基因藥非常出名，可謂是如雷貫耳，兒本來就是基因突變導致的疾病，從這個方向來進行基因治療，一聽就很有希。

掛斷電話，去眼角的淚痕，急切地拍打著前座的背椅。

“師傅，我要換地址，麻煩你給我再開回去。”

“對，就是上車的地方，華山醫院。”

的士師傅也聽到了對話，知道治病要，二話不說，在前面路口一個掉頭，往來路疾速馳去。

鄭佳敏坐在後面，將一臉懵懂的兒抱在懷裡，含笑看向窗外。

這一次，想到兒的病，心裡沒有沮喪，沒有失，而是充滿了希。

心裡那扇門，似乎不再閉，而是開了很大的一條。

傾瀉進來，春無限，希也無限。

******

昆市，三清總部。

衛康將往後一靠，舒展著四肢，長長吐出一口氣。

看了一下午的項目資料，他腦子有些昏沉，不過總來說，各項目進展喜人。

“呼，今年進臨牀的藥有些多，除了降糖藥，消炎藥，哮藥這些常規藥，在泌尿領域出了一款王牌藥，各項臨牀反饋都非常樂觀。”

“還有去年研發的幾款神類藥，也都進了臨牀三期，神藥臨牀週期長，一年多能有這個進度，已經相當不錯了。”

“基因實驗室又出了一個王炸，抗癲癇的基因藥，效果驚人，足以填補該領域多項空白，市場前景廣大。”

“癲癇這項疾病，主要發作人羣爲兒和老年患者，全國有數百萬人，如果真的能順利上市，對廣大患者來說是最大的福音。”

“除此以外，還有兩款抗抑鬱和抗焦慮的改良新藥，對常見一線藥的晶型和分子式進行了改進，加了一些新的輔劑。”

“跟同類藥相比，藥效倒是其次，提升不算太大，主要是不良反應大大減，從臨牀試驗看來，患者的反響都還不錯。”

“目前看來，所有新藥中，最亮眼的就是這三款了，分別是治療慢腎衰竭的藥，治療癲癇的基因藥，以及治療社恐懼癥的藥。”

“全都是該領域的創新型藥，目前還未有同類新藥正式上市，可以加大力度推進，儘快搶佔市場。”

“其他廠家有相關的研發項目，但是效果沒有三清的好，也是於臨牀階段，只要我們搶到首發，就能形先手優勢。”

“呵呵，三清神類藥領域再次拔得頭籌，走在了前列，真是可喜可賀。”

衛康想著新藥項目的臨牀實驗報告，不由欣地笑了。

隨即，他目看向最後一款新藥，對於這款新藥，他在開發政策上，有一些想法，遲遲無法拿定主意。

“剩下這款抗氧化藥，同樣前途遠大。”

“抗氧化是一個非常火熱的概念，跟抗衰老聯繫在一起，可謂是熱火烹油，廣追捧。”

“任何東西，不管是藥也好，化妝品也好，食也好，只要跟抗衰老聯繫在一起，就沒有不賺錢的。”

“人們對延緩衰老的之，數千年來都未曾有毫減弱。”

“這是難得的一個上下通吃的領域。”

“只不過抗衰老的話，臨牀試驗的週期就更久了。”

“一般來說，延緩衰老的藥，是最適合做保健產品的。

“但是藥三分毒，任何藥都是雙刃劍，這其中的度，很難把握，最好還是爲方藥，讓醫生來把關。”

“否則萬一有老人買回去吃，吃出病來，公司的口碑還要不要了。”

章節報錯